MEDICINA RIGENERATIVA

DALLA RICERCA ALLA CLINICA






Il termine Epidermolisi Bollosa (EB) indica un gruppo di difetti genetici di adesione dell'epidermide al derma che comportano un'estrema fragilità della pelle.

L’EB è una patologia molto severa, altamente deturpante e caratterizzata dalla formazione di ferite continue, che compromette severamente la qualità della vita dei pazienti e nel mondo colpisce circa 500.000 persone (www.debra.org).











Epidermide affetta da Epidemolisi Bollosa


I pazienti colpiti dalla forma non letale di EB sviluppano con alta frequenza carcinomi della pelle e hanno una speranza di vita piuttosto bassa. Ad oggi non esiste una cura per l'EB ma solo trattamenti sintomatici. La terapia genica mediante la correzione delle cellule staminali epidermiche potrebbe essere l’unica terapia possibile, non solo per l'EB ma anche per altre tipologie di malattie genetiche della pelle.


Nel 2006, i nostri ricercatori hanno pubblicato una prova di principio della fattibilità della terapia genica ex vivo per la forma Laminina 332-dipendente dell’EB Giunzionale (JEB) mediante trapianto autologo di lembi di pelle ottenuti in laboratorio dalla coltivazione di cellule staminali epidermiche geneticamente corrette. Tale prova di principio ha dimostrato che la terapia genica ex vixo della JEB è fattibile e consente la piena correzione funzionale della malattia.














Un lembo di epidermide geneticamente corretta coltivata in laboratorio


Holostem Terapie Avanzate ha in corso due trial clinici di fase I/II di terapia combinata, cellulare e genica, ex vivo per la forma Giunzionale Lamina 332-dipendente e per la forma Distrofica Recessiva e sta implementando un trial clinico di fase I/II per la forma Giunzionale Col17-dipendente.

Sta inoltre sviluppando nuove tecnologie di gene-editing per il trattamento delle forme dominanti,  in collaborazione con il Centro di Medicina Rigenerativa "Stefano Ferrari" dell'Università degli Studi di Modena e Reggio Emilia.


TERAPIA GENICA

PER L'EPIDERMOLISI BOLLOSA

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CELLULE STAMINALI

TECNOLOGIA

CHI SIAMO

TERAPIA CELLULARE

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MISSION


Portare ai pazienti soluzioni efficaci per problemi medici gravi, dove il ricorso alla medicina rigenerativa risulta essere l’unica o la migliore alternativa terapeutica, tale quindi da giustificarne il ricorso,

attraverso eticità ed eccellenza scientifica


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PUBBLICAZIONI

CELLULE STAMINALI E MEDICINA RIGENERATIVA

La integrità e la riparazione dei tessuti dipendono da una popolazione di cellule staminali adulte presente nei tessuti stessi ed in grado di autorinnovarsi.

La Medicina Rigenerativa si occupa dello sviluppo di terapie  avanzate mirate alla ricostruzione di tessuti ed organi irrimediabilmente danneggiati.

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TERAPIA CELLULARE

Colture autologhe di cellule staminali limbari sono routinariamente utilizzate per la rigenerazione della cornea e il recupero della capacità visiva in pazienti con severe ustioni chimiche e termiche, associate ad un totale deficit unilaterale o ad un severo deficit bilaterale di cellule staminali limbari.

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PUBBLICAZIONI

I nostri scienziati sono autori

di oltre 150 pubblicazioni peer-reviewed sulle maggiori riviste scientifiche internazionali.


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2 giugno 2017

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